Bienvenue à l’ère des thérapies géniques personnalisées. Nous sommes les témoins privilégiés d’une révolution médicale, qui promet de soigner des maladies orphelines jusqu’alors intraitables. Les avancées dans ce domaine s’accumulent ces dernières années, grâce en grande partie à la montée en puissance de la thérapie génique. Celle-ci a permis de soigner des patients souffrant de drépanocytose, d’hémophilies ou encore des formes rares de surdité. Ces thérapies traitent des maladies causées par un gène muté, et consistent en général à introduire une version saine du gène pour pallier les problèmes causés par la mutation. Mais une autre approche commence à prendre son envol : bloquer l’expression de ce gène muté, afin que la version saine (lorsque l’une des copies du gène l’est) prenne le dessus. C’est ainsi que des chercheurs de l’Université de Californie à San Diego et de l’Université Rush à Chicago sont parvenus à traiter une forme rare d’épilepsie chez deux enfants. Leur exploit, publié le 21 juillet 2026 dans Nature Medicine, montre aussi que des thérapies géniques individualisées peuvent être développées à partir d’une plateforme commune, ce qui pourrait aider à diminuer les coûts de production de ces médicaments innovants.
Par Nicolas Gutierrez C. le Abonnés
L’approche consiste à bloquer l’expression de la copie anormale d’un gène pour que l’autre copie soit la seule à s’activer, produisant seulement des protéines non mutées.
Cette thérapie génique cible une protéine mutée qui rend les neurones hyperexcitables.
Photo par RUSLANAS BARANAUSKAS/SCIENCE PHO / RBU / SCIENCE PHOTO LIBRARY VIA AFP
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