Elle est la premiere au monde a souffrir de diabete de type 1 et a pouvoir produire sa propre insuline. Une jeune femme de 25 ans originaire de Chine a ete traitee pour son diabete de type 1 grace a ses propres cellules souches reprogrammees. Une technique qui lui permet depuis plus d’un an de manger du sucre et de produire sa propre insuline. Les resultats de cette experience pionniere ont ete detailles dans la revue Cellular.
Le diabete de type 1 est une maladie auto-immune qui apparait spontanement chez l’enfant ou l’adolescent. Les lymphocytes T (des globules blancs) se mettent a identifier les cellules ss du pancreas comme des cellules etrangeres a l’organisme du patient, et a les eliminer. Or ces cellules ss produisent une hormone essentielle a la regulation de la glycemie : l’insuline. Sans insuline, la concentration de glucose (de sucre) dans le sang est anormalement elevee, ce qui entraine des complications au niveau du coeur et des vaisseaux. Irreversible jusque-la, le diabete de type 1 se traite grace a un traitement par insuline que les malades doivent prendre a vie.
Un cas isole mais prometteur
Toutes les personnes qui souffrent de diabete de type1, sauf cette jeune femme de Tianjin en Chine, qui a pu beneficier d’une greffe de ses propres cellules souches. Ces cellules souches sont des cellules neutres, encore indifferenciees, qui se transforment par la suite en cellules specialisees.
Dans le cas de la jeune femme, des cellules souches ont ete mises au point a partir de cellules deja specialisees, on parle alors de cellules souches pluripotentes induites. Concretement, « les chercheurs ont pris du tissu adipeux de la patiente, qu’ils ont transforme en cellules souches grace a un cocktail de petites molecules. C’est un veritable challenge. Ces cellules souches ont ensuite ete transformees en cellules endocrines pancreatiques selon un protocole bien specifique« , explique le Pr Raphael Scharfmann, chercheur a l’Inserm et pionnier dans le domaine des cellules ss pancreatiques.
Grace a ces nouvelles cellules endocrines dans le pancreas, la patiente s’est mise a produire sa propre insuline trois mois apres la greffe.
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Si cette premiere s’avere rejouissante dans le domaine de la recherche contre le diabete de type 1, elle n’en reste pas moins un cas isole et ne laisse pas presager d’un traitement qui serait disponible pour l’ensemble des patients. « Ce n’est pas pour tout le monde », previent le Pr Scharfmann.
D’abord, il faut rappeler le profil tres particulier de cette patiente : « En plus de son diabete de type 1 apparu a l’adolescence, elle souffre de pathologies en parallele, a deja ete transplantee du foie, du pancreas et prend un traitement immunosuppresseur [pour maximiser les chances de réussite de la greffe de foie]« , detaille le specialiste.
Les chercheurs eux-memes affirment ne pas savoir exactement pourquoi cette technique a enfin fonctionne chez cette patiente mais jamais lors d’essais precedents, avec d’autres malades. L’element cle pourrait etre le traitement immunosuppresseur pour sa greffe de foie, qui aurait permis une meilleure assimilation de ses propres cellules reprogrammees.
Peut-etre le site d’injection novateur – les muscles abdominaux – a-t-il egalement joue un role, les greffes se faisant habituellement dans le foie.
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DesThe usines » a insuline tres performantes
Le Pr Scharfmann souligne, lui, le travail colossal realise sur la qualite des cellules souches en amont de la greffe. « Apres de nombreux controles qualite, elles ont d’abord ete transplantees sur plus de 200 souris, ce qui est enorme. Le genome de ces cellules a ensuite ete sequence pour etre analyse et seulement ensuite elles ont ete transplantees a la patiente. »
En tout, 2 milliards de cellules lui ont ete transferees. « C’est deux fois plus que ce qu’on a dans le pancreas. Les cellules ss qui produisent l’insuline sont de veritables usines. Nous avons 1 milliard de ces cellules dans notre pancreas et chacune d’entre elle produit 6.000 molecules d’insuline a la seconde. » Le nombre deux fois plus eleve de cellules endocrines pancreatiques pourrait aussi avoir ete determinant.
Dans tous les cas, « il s’agit d’un grand pas. Surtout si on regarde ou on en etait il y a encore 25 ans« , commente le specialiste. L’equipe qui a suivi cette patiente pourrait bien publier d’autres resultats prochainement. Les chercheurs ont declare vouloir etendre l’essai a un groupe de 10 a 20 autres personnes.
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