La vie sans insuline, mais avec des cellules souches embryonnaires transformées administrées avec ici par un traitement expérimental, c’est possible. Comme Science and Future l’évoquait déjà en 2021 (lire Science and Future n°892, daté juin 2021), se servir de cellules souches pour fabriquer de l’insuline, ça marche.
Déjà en 2023, de premiers résultats non publiés circulaient, concernant un patient américain atteint de diabète de type 1, cette maladie auto-immune aboutissant à la destruction des cellules productrices d’insuline. Cet homme avait ainsi pu se passer des injections quotidiennes de la précieuse hormone visant à réguler le taux de sucre.
12 patients suivis pendant un an
Cette année, voila venue la confirmation avec une publication dans la revue New England Journal of Medicine. Il s’agit là d’un essai mené par la compagnie Vertex Pharmaceuticals dit de phase 1-2, mené sur un petit groupe de patients (12 patients dont un Français), tous ayant été suivis pendant un an. Tout repose un médicament encore expérimental, le zimislecel, fabriqué à partir de cellules souches embryonnaires différenciées dans un second temps en cellules pancréatiques.
Selon les résultats, leur administration par une injection intraveineuse « a permis à 83% des patients traités de ne plus nécessiter de traitement par insuline un an après l’injection ». La société parle de cellules souches « allogéniques », les cellules souches embryonnaires étant prélevées sur des embryons « surnuméraires » issus de fécondations in vitro. En clair, ces cellules sont donc mises en culture, se multiplient avant d’être sélectionnées et programmées pour générer des néo îlots de Langerhans.
Précisons que l’on savait déjà les utiliser et les greffer par voie veineuse mais ils étaient jusqu’à présent uniquement obtenus à partir de donneurs décédés. La technique de Vertex permet donc de s’affranchir de cette étape très lourde de prélèvement chez les donneurs, simplifiant grandement la logistique et la prise en charge des patients.
Un essai de phase 3 aux Etats-Unis et en Europe
Reste à régler la question du traitement anti-suppresseur qui s’impose toujours à vie dans les suites de ces manipulations, l’objectif étant de réussir un jour à rendre le immune system du patient tolérant vis-à-vis des cellules souche greffées.
Ces travaux récemment présentés au congrès de l’American Diabetes Association (ADA) à Chicago vont désormais se poursuivre avec un essai de phase 3, sur un nombre plus important de patients aux Etats-Unis et en Europe.
A noter qu’il existe d’autres alternatives, tout aussi expérimentales et avec d’autres types de cellules souches, ayant permis à une première patiente chinois de fabriquer son insuline à partir de ses propres cellules. Dans tous les cas, des espoirs pour se libérer des injections parfois pluriquotidiennes.
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