This article is taken from the monthly Sciences et Avenir n°943, dated September 2025.
Sept patients traités par thérapie génique pour leur hémophilie B il y a plus de dix ans ne subissent plus les fréquentes hémorragies, ni les douleurs articulaires dues à leur maladie génétique. C’est ce que révèle une étude publiée dans la revue New England Journal of Medicine.
Un traitement à 3 millions d’euros
Preuve que le traitement reçu à l’époque en une seule injection est durablement efficace, montre une étude de suivi. Il est aujourd’hui commercialisé au prix de 3 millions d’euros.
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