Bone marrow cancer drug proves effective in treating rare blood disease

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Mercredi 18 septembre 2024

Le premier essai clinique réussi pour traiter la télangiectasie hémorragique héréditaire a été soutenu par le NIH.

Des chercheurs ont arrêté prématurément un essai clinique financé par les National Institutes of Health parce qu’ils ont trouvé suffisamment de preuves pour montrer qu’un médicament utilisé pour la moelle osseuse et le sarcome de Kaposi peut être efficace et sûr dans le traitement de la THS, une maladie hémorragique rare qui touche une personne sur 5 000 dans le monde. Ces résultats sont publiés par le New England Journal of Medicine L’étude détaille comment les patients atteints de THS et recevant de la pomalidomide ont connu une amélioration significative de leur qualité de vie, ainsi qu’une diminution des transfusions sanguines ou des perfusions de fer.

Il est rare de trouver un traitement efficace dans un trouble aussi rare, c’est pourquoi c’est un grand succès », a commenté Andrei Kindzelski, MD, Ph.D., du National Heart, Lung, and Blood Institute du NIH. Avant notre étude, aucun traitement efficace n’était disponible pour les personnes souffrant de HHT. La découverte de ce médicament améliorera la qualité de vie et les perspectives des personnes atteintes de HHT.

Le HHT est également appelé syndrome d’Osler-Weber-Rendu. Il est caractérisé par de graves défauts dans la façon dont les vaisseaux sanguins du corps se forment. Ils se tordent et s’emmêlent au lieu de croître linéairement. Ces vaisseaux désordonnés sont sujets aux fuites et peuvent provoquer des saignements excessifs, tels que des saignements de nez et sur la surface muqueuse de l’estomac et du tractus gastro-intestinal. Les épisodes de saignement peuvent entraîner une anémie et une qualité de vie réduite. Ils peuvent même être mortels dans les cas graves.

Le HHT peut être traité en fermant les vaisseaux sanguins malformés dans le nez ou le tractus gastro-intestinal, ou en prescrivant des médicaments hors indication pour stabiliser le coagulation sanguine dans les zones de saignement des vaisseaux. Cela réduit le saignement. Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé par la Food and Drug Administration pour la gestion à long terme du HHT.

Les scientifiques spéculent que le pomalidomide agit en bloquant la croissance anormale des vaisseaux sanguins. Les vaisseaux sanguins peuvent avoir des parois plus épaisses ou une structure normalisée, ce qui les rend moins fragiles. L’équipe de recherche dirigée par Keith McCrae MD, professeur de médecine moléculaire à la Cleveland Clinic, affirme que des études supplémentaires sont nécessaires.

Les chercheurs ont recruté 144 patients adultes atteints de HHT dans 11 centres médicaux américains entre le 5 novembre 2019 et le 27 juin 2023. Les saignements de nez étaient modérés à sévères, nécessitant des transfusions de sang ou de fer. Les chercheurs ont administré 4 mg de pomalidomide à 95 participants par jour. Cependant, la dose a été réduite pour les patients qui ont eu des effets indésirables, tels que la constipation ou des éruptions cutanées. En plus du traitement habituel, 49 de ces patients ont reçu une pilule de sucre qui ressemblait exactement à la pomalidomide.

Les chercheurs ont utilisé un outil de saignement spécifique au HHT qui a été validé pour évaluer la gravité des saignements de nez de chaque patient au début de l’étude. Les participants ont autodéclaré des données pour établir des lignes de base dans divers domaines. Cela comprenait la gravité des saignements de nez et la façon dont les symptômes du HHT affectaient leurs activités quotidiennes. Le nombre de globules rouges transfusés ou de perfusions de fer a également été enregistré.

Une analyse préliminaire réalisée en juin 2023 a révélé que le pomalidomide atteignait le seuil d’efficacité prédéfini. L’essai a été fermé pour de nouvelles inscriptions.

Kindzelski a déclaré que « ces résultats peuvent avoir des implications plus larges pour les personnes atteintes de formes plus graves de HHT ». Dans ces cas, des vaisseaux sanguins anormaux peuvent se développer dans certains organes, tels que le foie et le cerveau. Cela peut provoquer des crises cardiaques hémorragiques, des saignements pulmonaires ou même la mort. Ce traitement pourrait sauver la vie de ces patients. »

McCrae, un patient de McCrae, a noté que malgré le fait que les chercheurs n’avaient pas suivi les participants après la fin de l’essai, certains patients de l’étude ont pu passer quatre ou six mois sans saignement de nez même après avoir arrêté de prendre le médicament. Le médicament pourrait être efficace comme traitement intermittent ou à long terme.

The National Heart, Lung, and Blood Institute: Le NHLBI, un leader mondial, mène et soutient la recherche sur les maladies du cœur, du sang, des poumons et du sommeil qui améliore les soins de santé publique et sauve des vies. Visitez le site Web pour plus d’informations. www.nhlbi.nih.gov.

The National Institutes of Health: Le NIH est l’agence de recherche médicale du ministère de la Santé et des Services sociaux des États-Unis. Il comprend 27 instituts et centres. Le NIH, l’agence de recherche médicale du pays, est la principale agence fédérale qui mène et soutient la recherche médicale fondamentale, translationnelle et clinique. Il étudie également les causes, le traitement et la guérison des maladies courantes et rares. Visitez le NIH pour plus d’informations sur ses programmes et services. www.nih.gov.

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