Communiqué de presse

Mardi 27 août 2020

Une étude du NIH révèle que la fonction pulmonaire s’est améliorée ou est restée la même chez les adultes transplantés.

Selon une étude menée auprès de patients adultes transplantés aux National Institutes of Health, les greffes de cellules souches sanguines dites « de faible intensité » ne semblent pas endommager les poumons. Elles pourraient même améliorer la fonction pulmonaire de certains patients atteints de drépanocytose.

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La détérioration de la fonction pulmonaire et les dommages aux tissus pulmonaires sont l’une des principales complications et causes de décès chez les personnes atteintes d’anémie falciforme, une maladie sanguine qui peut être invalidante. Cette nouvelle étude a été publiée dans le numéro d’aujourd’hui des Annals of the American Thoracic Society Cette étude permet de déterminer si les types de transplantations pulmonaires moins intenses, plus couramment tolérés par les adultes, causent ou non des dommages supplémentaires aux poumons.

Le Dr Parker Ruhl est chercheur associé et pneumologue aux National Institutes of Health. Il a dirigé l’étude. Cette découverte devrait rassurer les patients atteints de drépanocytose qui envisageraient une opération de greffe de cellules souches.

Jusqu’à récemment, le seul traitement était la greffe de moelle osseuse ou de cellules souches sanguines. DrépanocytoseLa chimiothérapie à haute dose nécessaire pour préparer la greffe comporte des risques pour la santé. Le processus nécessite également que le donneur soit génétiquement compatible, c’est-à-dire généralement un frère ou une sœur qui n’est pas atteint de drépanocytose. La procédure consiste à donner des cellules souches sanguines d’un donneur sain afin de produire des globules rouges normaux de remplacement pour les globules falciformes. Ces globules falciformes peuvent bloquer la circulation sanguine dans tout le corps. Cela provoque divers problèmes de santé, notamment des épisodes de douleur aiguë, des infections, des accidents vasculaires cérébraux et un syndrome thoracique aigu où les poumons manquent d’oxygène.

Au moins un tiers de toutes les greffes de cellules souches drépanocytaires sont effectuées à faible intensité, selon les chercheurs. Bien qu’elles puissent être légèrement moins efficaces que les greffes classiques chez les enfants, les patients adultes qui ont subi plus de dommages organiques dans le passé ont tendance à en bénéficier. Ils sont également confrontés à un risque réduit de complications. Maladie du greffon contre l’hôte. Cette étude a cherché à savoir si ces greffes pouvaient offrir d’autres avantages aux adultes qui ont déjà des poumons vulnérables.

L’équipe de Ruhl et elle ont étudié 97 patients atteints d’anémie falciforme qui avaient subi une transfusion de cellules souches sanguines de faible intensité non myéloablative entre 2004 et 2019 au NIH Clinical Center Bethesda. Les participants ont été suivis pendant un maximum de trois ans.

Les chercheurs ont effectué plusieurs tests pulmonaires. L’un d’eux était le test des volumes expiratoires forcés en une seconde (VEMS), une mesure de l’air expiré dans la première seconde d’expiration forcée. L’un d’eux était un test de diffusion pulmonaireLa DLCO, capacité de diffusion du monoxyde de carbone dans les poumons (DLCO), mesure la quantité d’oxygène qui passe des poumons au sang pendant l’expiration. Les chercheurs ont également effectué un test de marche de 6 minutes pour mesurer la distance à laquelle le patient peut marcher ainsi que son niveau d’oxygène pendant cette période.

La fonction pulmonaire globale des patients était stable après trois ans. Français Les valeurs du VEMS sont restées constantes après la transplantation par rapport à celles avant la transplantation. Cela indique que la fonction pulmonaire ne s’est pas détériorée au fil du temps. La DLCO et la distance de marche de six minutes se sont toutes deux nettement améliorées après la transplantation.

Ruhl a déclaré que pour mettre les résultats de la présente étude en contexte, des études plus vastes, avec des périodes de suivi plus longues, et des données de transplantation collectées dans d’autres centres cliniques (y compris les patients qui ont subi une transplantation d’organe standard) sont nécessaires. Elle et son équipe continuent de suivre le patient du NIH et rendront compte des résultats à plus long terme après cinq et dix ans.

La Food and Drug Administration américaine approuvera le produit en décembre 2023. Deux traitements génétiques Utilisation des propres cellules souches du patient dans le traitement de la drépanocytose. Les chercheurs espèrent utiliser les mêmes techniques dans leur étude pour évaluer la fonction pulmonaire lors du développement de nouveaux traitements génétiques.

Le National Heart, Lung, and Blood Institute du NIH (subvention 1U01HL156620-01) et les Divisions of Intramural Research du National Institute of Allergy and Infectious Diseases du NIH (projets HL006211-8 et HL006007-6 et projet HL006211-18), ont financé cette étude en partie.

Le National Heart, Lung, and Blood Institute : Le NHLBI, un leader mondial, mène et soutient des recherches sur les maladies du cœur, du sang, des poumons et du sommeil qui améliorent les soins de santé publique et sauvent des vies. Visitez le site Web pour plus d’informations. www.nhlbi.nih.gov.

Les National Institutes of Health : Le NIH est l’agence de recherche médicale du ministère de la Santé et des Services sociaux des États-Unis. Il comprend 27 instituts et centres. Le NIH, l’agence de recherche médicale du pays, est la principale agence fédérale qui mène et soutient la recherche médicale fondamentale, translationnelle et clinique. Il étudie également les causes, le traitement et les remèdes des maladies courantes et rares. Visitez le NIH pour plus d’informations sur ses programmes et services. www.nih.gov.

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