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L’hémophilie B guérie par thérapie génique

septembre 28, 2025

Cet article est extrait du mensuel Sciences et Avenir n°943, daté septembre 2025.

Sept patients traités par thérapie génique pour leur hémophilie B il y a plus de dix ans ne subissent plus les fréquentes hémorragies, ni les douleurs articulaires dues à leur maladie génétique. C’est ce que révèle une étude publiée dans la revue New England Journal of Medicine.

Un traitement à 3 millions d’euros

Preuve que le traitement reçu à l’époque en une seule injection est durablement efficace, montre une étude de suivi. Il est aujourd’hui commercialisé au prix de 3 millions d’euros.

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